Chỉnh sửa gen đã nổi lên như một chủ đề công nghệ sinh học đầy hứa hẹn. Công nghệ này được sử dụng để chèn, chỉnh sửa hoặc xóa gen khỏi hệ gen của sinh vật, giúp thay thế các gen bị lỗi gây ra tình trạng bệnh bằng các phiên bản khỏe mạnh. Công nghệ này đang được sử dụng để phát triển các phương pháp điều trị một loạt các bệnh từ ung thư đến các tình trạng di truyền hiếm gặp, khó chữa trị và cũng đang được xem xét cho mục đích chẩn đoán.
Mặc dù có ba công nghệ chỉnh sửa gen rộng rãi, “các đoạn lặp lại palindromic ngắn xen kẽ nhau thường xuyên” hoặc CRISPR, như nó được biết đến phổ biến, đã nổi lên như một phương pháp được hầu hết các công ty lựa chọn, vì nó tương đối rẻ, đơn giản và linh hoạt hơn so với các công cụ khác như ZFN và TALEN.
Mặc dù hầu hết những người chơi chỉnh sửa gen vẫn đang trong giai đoạn lâm sàng với hồ sơ tài chính hạn chế, nguồn tài trợ đã tăng lên một cách có ý nghĩa và các công ty dược phẩm lớn hơn cũng đang hợp tác với các công ty này, xem xét rằng các phương pháp điều trị có thể sinh lợi và các công nghệ rộng hơn có thể có khả năng mở rộng cao. Mặc dù lợi nhuận vẫn còn lớn, đầu tư vào các công ty này là rủi ro.
Là một công nghệ mới chưa từng được sử dụng trên người trước đây nên có những rủi ro về tác dụng phụ đáng kể hoặc liệu pháp điều trị không hiệu quả. Tính kinh tế của việc sản xuất và bán những loại thuốc này cũng không chắc chắn. Những cổ phiếu này cũng dễ biến động, chứng kiến những biến động lớn khi bất kỳ nghiên cứu hoặc dữ liệu mới nào về tiềm năng hoặc rủi ro của chúng được vạch ra.
CRISPR Therapeutics AG là một trong những cái tên nổi tiếng nhất trong không gian chỉnh sửa gen. Công ty đang làm việc với Vertex Pharmaceuticals để cùng phát triển CTX001, một liệu pháp gen thử nghiệm đã mang lại kết quả đầy hứa hẹn cho những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu các rối loạn ảnh hưởng đến các tế bào vận chuyển oxy trong máu người. Công ty cũng đang phát triển các ứng viên trị liệu ung thư một cách độc lập. Công ty đã có lãi vào năm ngoái, do doanh thu hợp tác từ Vertex.
CRSP
Editas Medicine, một công ty công nghệ sinh học hàng đầu khác tập trung vào CRISPR, với một chương trình hàng đầu, EDIT-101 đang nhắm mục tiêu điều trị chứng mù di truyền. Công ty gần đây đã hoàn thành liều lượng cho nhóm bệnh nhân đầu tiên của mình trong các thử nghiệm ở người giai đoạn trước. Công ty gần đây cũng đã nộp đơn yêu cầu FDA Hoa Kỳ bắt đầu nghiên cứu giai đoạn 1/2 của EDIT-301 trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Công ty cũng có nhiều loại thuốc tiền lâm sàng khác tập trung vào các bệnh di truyền.
Intellia Therapeutics đang phát triển một loại thuốc điều trị một căn bệnh hiếm gặp và gây tử vong được gọi là bệnh amyloidosis do transthyretin phối hợp với Regeneron. Thuốc hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm. Công ty cũng đang nghiên cứu phương pháp điều trị Bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm ex-vivo với Novartis, bao gồm việc chỉnh sửa các tế bào bên ngoài cơ thể trước khi truyền chúng vào bệnh nhân. Ứng cử viên đang bước vào giai đoạn 1/2. Trong khi công ty có 8 ứng viên khác, họ vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu hoặc tiền lâm sàng.
Sangamo BioSciences tập trung vào nhiều lĩnh vực trong không gian y học bộ gen, bao gồm liệu pháp gen, liệu pháp tế bào, chỉnh sửa bộ gen in vivo và điều chỉnh bộ gen in vivo. Công ty đã đi tiên phong trong phương pháp chỉnh sửa gen nuclease ngón tay kẽm. Sự phát triển tiên tiến nhất của công ty là phương pháp điều trị Hemophilia A, đang được phát triển với Pfizer và đang trong giai đoạn 3 thử nghiệm. Công ty cũng có 4 ứng viên ở giai đoạn 1/2 và 13 ứng viên ở giai đoạn Tiền lâm sàng.
kinhdoanhfx.com tổng hợp
